通过首次使用一种革命性的新型药物，一名少女体内无法治愈的癌症已经被清除

所有其他治疗Alyssa白血病的方法都失败了。

因此，大奥蒙德街医院的医生们利用“碱基编辑”完成了一项生物工程壮举，为她制造了一种新的活性药物。

6个月后，癌症无法检测到，但阿丽莎仍在接受监测，以防复发。

阿丽莎今年13岁，来自莱斯特，去年5月被诊断出患有t细胞急性淋巴细胞白血病。

t细胞本应是身体的守护者——寻找并摧毁威胁——但对阿丽莎来说，它们已经变成了危险，并且生长得不受控制。

她的癌症是恶性的。化疗和骨髓移植都无法将癌细胞从她体内清除。

如果没有实验药物，剩下的唯一选择就是让艾丽莎尽可能舒服。

阿丽莎说:“我最终会离开人世。”她的妈妈基奥娜说，去年这个时候，她一直很害怕圣诞节，“以为这是我们和她在一起的最后一个圣诞节了。”今年1月，女儿过13岁生日时，她一直在哭。

 
化疗前的Alyssa

 
当Alyssa发现她无论如何都会失去头发时，她决定捐赠她的头发

接下来发生的事情在几年前是不可想象的，但由于遗传学的惊人进步，这一切成为了可能。

大奥蒙德街的团队使用了一种名为碱基编辑的技术，这种技术是六年前发明的。

基础是生活的语言。四种碱基——腺嘌呤(A)、胞嘧啶(C)、鸟嘌呤(G)和胸腺嘧啶(T)——是我们遗传密码的基石。就像字母表中的字母拼出有意义的单词一样，我们DNA中的数十亿个碱基拼出了我们身体的使用说明书。

碱基编辑允许科学家放大到遗传密码的精确部分，然后改变一个碱基的分子结构，将其转换为另一个碱基，并改变遗传指令。

由医生和科学家组成的大型团队使用这种工具设计了一种新型t细胞，能够追捕并杀死Alyssa的癌变t细胞。

他们从来自捐赠者的健康t细胞开始着手修改它们。

第一个碱基编辑使t细胞靶向机制失效，这样它们就不会攻击Alyssa的身体

第二种方法去除了一种叫做CD7的化学标记，它存在于所有t细胞上

第三个修改是一件隐形斗篷，可以防止细胞被化疗药物杀死

基因改造的最后阶段指示t细胞去寻找任何带有CD7标记的东西，这样它就会摧毁她体内的每一个t细胞——包括癌变的t细胞。这就是为什么这种标记必须从治疗中去除，否则它会自我毁灭。

如果治疗有效，阿丽莎的免疫系统——包括t细胞——将随着第二次骨髓移植而重建。

 

当向家人解释这个想法时，母亲基奥娜心想:“你能做到吗?”今年5月，Alyssa决定成为第一个接受实验疗法的人，该疗法含有数百万个改良细胞。

 
护士给阿丽莎进行了治疗

来自伦敦大学学院和大奥蒙德街的瓦西姆·卡西姆教授说:“她是第一个接受这种技术治疗的病人。”

他说，这种基因操纵是一个“发展非常迅速的科学领域”，在一系列疾病方面具有“巨大的潜力”。

阿丽莎很容易受到感染，因为设计细胞既攻击了她体内的癌变t细胞，也攻击了保护她免受疾病侵袭的t细胞。

一个月后，Alyssa病情得到缓解，并接受了第二次骨髓移植，以重新生长她的免疫系统。

艾丽莎在医院住了16周，不能见还在上学的哥哥，以防他把细菌带进来。

三个月的检查再次发现癌症迹象后，人们开始担心。但她最近的两项调查已经很清楚了。

“你要学会欣赏每一件小事。我很感激我现在在这里，”阿丽莎说。

“这太疯狂了。我能有这个机会真是太棒了，我非常感激，这也将在未来帮助其他孩子。” 

 

她期待着圣诞节，在她阿姨的婚礼上做伴娘，重新骑上自行车，回到学校，“只是做一些普通人的事情”。

这家人希望癌症永远不会复发，但已经对癌症为他们赢得的时间心存感激。

基奥娜说:“能有这额外的一年，过去三个月她一直在家，这本身就是一份礼物。”

父亲詹姆斯说:“我发现很难表达我们有多自豪。当你看到她所经历的一切，以及她在各种情况下所展现出的生命活力时，你会发现她是杰出的。”

 
Waseem Qasim教授是开发碱基编辑疗法的团队成员之一

大多数白血病儿童对主要治疗有反应，但据认为，每年有多达12个白血病儿童可以从这种治疗中受益。

作为临床试验的一部分，Alyssa只是10名患者中的第一个。

大奥蒙德街医院骨髓移植科的罗伯特·基耶萨医生说:“这非常令人兴奋。显然，这是医学的一个新领域，我们可以重新定向免疫系统来对抗癌症，这很令人着迷。”

然而，这项技术只触及了碱基编辑所能实现的表面。

布罗德研究所碱基编辑技术的发明人之一大卫·刘(David Liu)博士告诉我，人们在这项技术发明仅6年后就接受了治疗，这“有点超现实”。

在Alyssa的治疗中，每一次碱基编辑都涉及破坏一段遗传密码，使其不再起作用。但还有更微妙的应用，你可以修复有缺陷的指令，而不是关闭指令。例如，镰状细胞贫血症是由一个碱基改变引起的，而这个改变是可以被纠正的。

因此，碱基编辑已经在镰状细胞病、家族遗传的高胆固醇和血液疾病乙型地中海贫血的试验中进行。

刘博士表示，“碱基编辑的治疗应用才刚刚开始”，“能够成为治疗性人类基因编辑时代的一部分是一件令人感到荣幸的事情”，因为科学现在正“朝着控制我们的基因组迈出关键步骤”。

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